La reutilización de conocidos fármacos para nuevas indicaciones gana terreno y tiene como fin acelerar la búsqueda de remedios contra enfermedades raras y dolencias.

Recibir la autorización y comercialización de un medicamento o una vacuna lleva entre 10 y 15 años y además implica un desembolso de unos 2500 millones de euros, explicaron Nuria E. Campillo, María del Carmen Fernández y María Mercedes Jiménez en su libro Nuevos usos para viejos medicamentos (CSIC, 2021).

Es por ello, según un artículo de Jessica Mouzo para La Nación, que se trabaja en otras vías de identificación de potenciales medicamentos, como el reposicionamiento de fármacos, que se están abriendo lugar como alternativa para acortar tiempo y recursos económicos. 

Al tratarse de fármacos que ya pasaron las pruebas de seguridad y toxicidad, los investigadores se ahorran las fases preclínicas, señala Campillo, doctora en ciencias químicas y científica del CSIC: “Ahorramos tiempo, dinero y también los animales que usamos en experimentación”. 

Al respecto, Beatriz Gómez, gestora científica del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), aseguró que, por esta vía, “se puede llegar a tener una nueva indicación en tres años”. 

Un ejemplo de estos medicamentos podría ser la aspirina, histórico analgésico y antipirético que, con el tiempo, encontró su hueco también como antiagregante plaquetario para mejorar el riego sanguíneo y ahora estudian sus potenciales beneficios para el tratamiento del cáncer de colon. De hecho, un estudio prospectivo publicado en la revista Jama Oncology asociaba el uso de aspirina con una reducción del riesgo de cáncer colorrectal del 18%. 

Otro ejemplo es la talidomida, que se dio en los años 70 a embarazadas para frenar las náuseas y acabó provocando graves deformaciones congénitas en miles de recién nacidos en todo el mundo. Pero más tarde, demostró su eficacia contra un tipo de lepra. 

También hay casos donde ese reposicionamiento fracasó, el antiepiléptico topiramato, para citar uno si bien tuvo éxito para la obesidad, falló en su intento de tratar la enfermedad inflamatoria intestinal.

El reposicionamiento es la mejor alternativa para buscar soluciones para enfermedades raras, “donde se dedica poco dinero porque el número de pacientes es bajo y no interesa”, explicó Campillo.

“Hemosreposicionado diferentes fármacos para diabetes, cáncer o esclerosis múltiple. La partepreclínica del medicamento te la ahorras, pero tienes que averiguar qué funciona en tu modelo de enfermedad”, detalló Aurora Pujol, investigadora en el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell) de Barcelona. 

“La pandemia no descubrió el reposicionamiento, pero nos permitió probar que, cuando no hay un remedio, tiras de lo que ya tienes”, agregó César Hernández, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps). Por ejemplo, el remdesivir, desarrollado frente al ébola, demostró una eficacia limitada y no se recomienda su uso; la hidroxicloroquina, un antipalúdico, también fracasó para tratar el Covid; pero la dexametasona, un corticoide, mostró efectos para tratar la enfermedad grave.

El reposicionamiento de fármacos recibió un impulso gracias a la explosión del big data y el desarrollo de las nuevas tecnologías, añadió Óscar Fernández Capetillo, jefe del grupo de Inestabilidad Genómica del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas: “Antes se miraba en drogas aprobadas para usos médicos y ahora se testea también en fármacos que fueron a ensayos y no funcionaron: sabes que son drogas buenas, no tienen efectos malos y se pueden probar en otras enfermedades. Además, con la ayuda de la informática, lo que puedes hacer es predecir qué fármacos funcionan”.

“Tenemos un arsenal de medicamentos, un arsenal de patologías y la genética: tú confrontas esas tres patas y haces medicina personalizada con tu quimioteca”, detalló.

No obstante, el reposicionamiento es una estrategia más rápida y barata, pero tiene sus puntos débiles aclara Mouzo: el precio del medicamento reposicionado puede subir mucho al tener pocos pacientes; o puede pasar todo lo contrario: que al tratarse de un fármaco antiguo perdió la patente y es menos atractivo para las compañías farmacéuticas.

Mabel Loza, catedrática de Farmacología de la Universidade de Santiago de Compostela y directora científica de una plataforma de descubrimientos de fármacos sumó que puede pasar que el medicamento reposicionado “no encaje al 100% en lo que buscas” y que incluso teniendo el fármaco probado para su reposicionamiento, no hay quien lo comercialice.

“Nadie se siente atraído para la comercialización porque no es un negocio, no tiene un retorno. Debería haber un pacto social para que los fármacos reposicionados tengan unos canales propios que compensen a nivel económico. Igual que hay una industria de los genéricos, hay que encontrar un canal para la comercialización de los reposicionados”, expresó.

“Hay mucho margen [de fármacos] por explorar”, indicó Hernández, de la Aemps: “Este es un aspecto que habrá que explorar y para el que no hay una única posibilidad. En el caso de medicamentos antiguos, lo lógico es que sea bien aceptado pues aumentaría la población [para una nueva indicación], pero si el precio baja, es posible que las farmacéuticas no estén dispuestas a incluir nuevas indicaciones”.

“Si ese producto tiene un precio atrapado en el sistema de precios de referencia, no va a haber distinción entre tu innovación y el fármaco existente. ¿Quién desarrolla un medicamento si va a tener un precio genérico?”, dijo Emili Esteve, director del Departamento Técnico de Farmaindustria.

En ese marco, reclamó que “los medicamentos de interés para el Sistema Nacional de Salud se identifiquen y se separen de los precios de referencia para tratarlos como una innovación incremental. Eso haría que más compañías se animaran a hacer reposicionamiento. Ahora no tiene ningún atractivo”